Jak může genová terapie pomoci cystické fibróze?
Jak může genová terapie pomoci cystické fibróze?

Video: Jak může genová terapie pomoci cystické fibróze?

Video: Jak může genová terapie pomoci cystické fibróze?
Video: Cystická fibróza 2024, Září
Anonim

Genová terapie zahrnuje přenos správných kopií souboru cystická fibróza transmembránový regulátor vodivosti (CFTR) do epiteliálních buněk v dýchacích cestách. Klonování CFTR gen v roce 1989 vedly k důkazům o zásadách CFTR gen přenos in vitro a na zvířecích modelech.

Lze tímto způsobem léčit cystickou fibrózu genovou terapií?

Cystická fibróza je genetický onemocnění, které způsobuje hromadění hlenu v plicích pacienta. Navíc stále neexistuje lék na tuto nemoc. Nyní řada průmyslových spoluprací mohl pomoci přinést a genová terapie vyvinutý ve Velké Británii Genová terapie cystické fibrózy Konsorcium do klinického testování.

Kromě toho, jak vědci léčí cystickou fibrózu? Vědci objevili nový způsob léčby cystická fibróza (CF), která zahrnuje dodávání umělých proteinů do plicních buněk pacientů, aby nahradily vadné cystická fibróza protein transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR).

Následně je otázkou, jak úspěšná je genová terapie cystické fibrózy?

Mutace způsobí, že se plíce a trávicí systém zanesou lepkavým hlenem. Cílem genová terapie pro cystickou fibrózu je nahradit vadný CFTR gen s pracovním. Ve srovnání s placebem ukázal přístup dodávaný pomocí nebulizátoru mírné, ale významné zlepšení plicních funkcí (3,7%).

Proč je cystická fibróza dobrým kandidátem na genovou terapii?

Cystická fibróza je singl gen porucha vnímána jako a dobrý kandidát na genovou terapii protože postižený gen je známo, že cílová tkáň, plíce, je přístupná a méně než 50% gen převod může přinést klinický přínos.

Doporučuje: